Terapia genica: una svolta per la medicina?

La terapia genica, tecnica ancora acerba, ma che potrebbe presentare interessanti sviluppi, è una tecnologia che mira a curare patologie o disfunzioni sia geniche che acquisite, mediante la sostituzione di eventuali geni difettosi, incapaci di sintetizzare determinati catene proteiche essenziali, con geni funzionanti, adatti a tradurre la propria informazione.

Questa straordinaria tecnica è già presente in natura nei virus, i quali, mediante il fenomeno della trasduzione specializzata, sono in grado di, infettato un batterio, trasferirne parte del suo patrimonio genetico ad un altro, determinando la formazione anche di batteri resistenti agli antibiotici.

La ricerca sulla terapia genica

La ricerca si sta dunque incentrando sulla sintesi di farmaci biologici, composti di materiale genetico, che possano permettere la sostituzione di un gene difettoso e l’attivazione di un gene inibito.
L’Italia non si tira ovviamente indietro, come spiega Michele Simonato, professore di Farmacologia presso il Dipartimento di Scienze Mediche dell’Università di Ferrara e presidente di NuvoVec: “Se, per esempio, una malattia è causata dalla mancanza di un gene, questo lo si potrà reintrodurre attraverso i virus“, che, appositamente ingegnerizzati, hanno la possibilità di penetrare all’interno delle cellule e di inserire geni terapeutici, anzichè patogeni.

NuvoVec sta attualmente lavorando sul virus dell’ herpes simplex (HSV), che, essendo di dimensioni rilevanti, può contenere ingenti combinazioni di geni. Tutto ciò non è poi così lontano da noi, in quanto circa un anno e mezzo fa è stato introdotto il primo vettore virale per la terapia genica ed è stato registrato dall’agenzia dei medicinali per la comunità europea.

Terapia genica e patologia

Malattie candidate alla cura con la terapia genica possono essere:
•Malattie monogeniche (fibrosicistica, ipercolosterolemia familiare, emofilia B, etc.)
•Cancro (tumori del tessuto nervoso, melanomi, tumori ematologici, tumori gastrointestinali, uro-genitali e ginecologici.)
•Malattie infettive (HIV)

Tuttavia, nonostante la tecnica si basi sugli stessi principi, ogni malattia richiede una differente metodica non solo per l’isolamento dei geni coinvolti, ma anche per la differenza delle cellule da colpire. Altri limiti vanno dall’efficienza del trasferimento, alla durata dell’espressione, fino alla reazione immunitaria.

È quindi chiaro come questa tecnologia, incredibilmente complessa e ancora in fase di sviluppo, sia ancora ricca di incertezze e di dubbi, ma allo stesso tempo sia diventata ormai una delle vie, insieme a quella delle cellule staminali, su cui lavorerà la ricerca medica futura.

Christian Nardelli